瑞戈非尼（Regorafenib）是一种口服多激酶抑制剂，用于治疗多种类型的癌症，包括某些难以治疗的晚期肿瘤。在骨与软组织肉瘤，特别是骨肉瘤（Osteosarcoma）中的应用，瑞戈非尼显示出了一定的疗效。

我们今天讲解下2篇期刊关于瑞戈非尼在瑞戈非尼在进展期骨肉瘤中（复发难治、转移性）的有效性和安全性的研究

权威杂志《J Clin Oncol》（肿瘤学临床试验期刊）发表的的“Randomized Double-Blind Phase II Study of Regorafenib in Patients With Metastatic Osteosarcoma” （瑞戈非尼治疗转移性骨肉瘤患者的随机双盲 II 期研究）的研究结果：

1."SARC024"研究是一项针对进行性转移性骨肉瘤患者的多激酶抑制剂瑞戈非尼的二期临床试验。

2. 该试验招募了42名进行性转移性骨肉瘤患者，并发现瑞戈非尼相对安慰剂在进展无病生存期（PFS）方面表现更好，瑞戈非尼组的中位PFS为3.6个月，安慰剂组为1.7个月。

3. 瑞戈非尼导致64%的患者出现3至4级不良事件，包括一例4级结肠穿孔。

4. 研究得出结论，雷戈非尼应被视为复发性转移性骨肉瘤患者的治疗选择。

相关数据显示为

有效性实验提示瑞戈非尼在无疾病进展期（PFS,A图）显著高于安慰剂，但在长期的总体预后（OS,B图）方面没有太大区别。

64%的患者出现了3-4级的不良反应，包括手足皮肤反应、高血压、恶心、腹泻、口腔黏膜炎、呕吐（表格中从上到下）等。

权威杂志《Lancet Oncol》（柳叶刀肿瘤）发表的的“Efficacy and safety of regorafenib in adult patients with metastatic osteosarcoma: a non-comparative, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 study” （瑞戈非尼在成人转移性骨肉瘤患者中的疗效和安全性：一项非比较、随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究）的研究结果：

瑞戈非尼治疗的26例患者中有17例(65%)在8周内无病情进展，而在安慰剂组中所有患者的病情都有进展。

瑞戈非尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）为16周，而安慰剂组为4周。两组之间的无进展生存期具有显著差异。

瑞戈非尼组中常见的≥3级治疗相关不良事件包括高血压、手足皮肤反应、乏力、低磷血症和腹泻。未报道任何毒性死亡。10例患者因为毒副作用导致剂量调低到120 mg (7例）和 80 mg (3例)。

该篇文献的结论为：瑞戈非尼在转移性骨肉瘤中显示出明显的抗肿瘤活性，能延长无进展生存期，且其安全性可接受。

总结：期刊发表的双盲对照研究，证实了瑞戈非尼的有效性和安全性。但长期的总体生存率和不低的副作用仍然是我们关注的重点。单纯的瑞戈非尼治疗迟早会出现耐药，导致肿瘤进展。如何利用瑞戈非尼这项利器，配合放疗、化疗乃至免疫治疗，在安全、可控的副作用前提下，提高总体预后仍然是终的目标。

瑞戈非尼价格：

原研药价格：

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仿制药价格：

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(以下内容仅供参考，具体用药详情请谨遵医嘱）

瑞戈非尼-说明书

适应症

1、晚期转移的结直肠癌患者

瑞戈非尼适用于既往曾用基于氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗方案(抗VEGF疗法)以及如果是KRAS野生型(抗EGFR疗法)的转移结肠直肠癌(CRC)患者的治疗。

2、胃肠道间质瘤的患者

瑞戈非尼用于治疗曾接受甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替治疗的局部晚期、不可移除的或转移性胃肠道间质瘤患者的治疗。

3、肝细胞癌患者

瑞戈非尼还可以用于曾经接受过索拉非尼治疗过的肝癌细胞患者。

用法用量（具体用药详情谨遵医嘱）

(1)28天为一个周期，每个周期的前21天，每天一次性口服160毫克。持续治疗直到出现疾病进展或不可耐受的药物毒性。

(2)每天在同一时间点服药，用药前用低脂餐(热量少于60卡路里，脂肪少于30%)。不要在同一天服用两天的剂量。

不良反应

瑞戈非尼常见不良反应(≥30%)是乏力/疲乏、减低食欲和食物摄入量、手足皮肤反应(HFSR)、腹泻、口腔粘膜炎、体重减轻、感染、高血压和发音困难。

禁忌症

对活性物质或辅料有超敏反应者禁用，肝功能损伤患者、胃肠道穿孔或瘘的患者、心肌缺血和（或）梗死的患者、动脉高血压患者以及患有诱发出血疾病者慎用。此外，孕妇、哺乳期妇女、儿童和老人也需要慎用瑞戈非尼片。

注意事项

1、出血

对严重或威胁生命出血 终止瑞戈非尼的使用。

2、皮肤学毒性

减低瑞戈非尼或终止瑞戈非尼取决于瑞戈非尼皮肤学毒性的严重程度和持久性。

3、高血压

瑞戈非尼对严重或不能控制的高血压暂时停用瑞戈非尼或 终止瑞戈非尼。

4、心脏缺血和梗死

拒给瑞戈非尼对新或急性心脏缺血/梗死和只有急性缺血事件解决后恢复瑞戈非尼。

5、可逆性后部白质脑病综合征

终止瑞戈非尼。

6、胃肠道穿孔或瘘管

终止瑞戈非尼。

7、伤口愈合并发症

术前停止瑞戈非尼，在伤口裂开患者中终止瑞戈非尼。

8、胚胎胎儿毒性

瑞戈非尼可能致胎儿危害，劝告妇女瑞戈非尼对胎儿潜在风险。

作用机制

瑞戈非尼是一种新型的多激酶抑制剂，通过抑制多种促进肿瘤生长蛋白质激酶，靶向作用于肿瘤细胞的生成、肿瘤血管发生和肿瘤微环境信号传导的维持。作用靶点包括：KIT,PDGFR,FGFR,BRAF,BRAFV600,RAF-1, VEGFR1/2/3,TIE-1/-2,RET。

安全与疗效

靶向药瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，瑞戈非尼能够抑制数个促血管生成VEGF受体酪氨酸激酶，这些激酶在肿瘤的血管生成中发挥着重要作用。瑞戈非尼还可以抑制癌和肿瘤微环境中的多种激酶。

瑞戈非尼是德国拜耳的一种肿瘤靶向药物，能够用于肝癌、转移性结直肠癌和晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的治疗。接下来我们看看瑞戈非尼治疗转移性结肠癌的效果好吗？

一项III期研究CONCUR研究针对瑞戈非尼治疗转移性结直肠癌(mCRC)患者进行的。CORRECT研究报告的结果显示，瑞戈非尼是能够在经所有标准治疗方案治疗后出现进展的结直肠癌患者中， 显示出生存获益的小分子激酶抑制剂。

相比于安慰剂组，瑞戈非尼组患者的总生存期显著延长。对于晚期化疗和贝伐单抗等已经耐药的结直肠癌，瑞戈非尼的无进展生存期为8.8个月，而安慰剂只有6.3个月。基于瑞戈非尼的显著疗效，美国FDA批准瑞戈非尼用于标准治疗失败后转移性结直肠癌（mCRC）的治疗。

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