再生障碍性贫血（AA，简称再障）是一种严重的骨髓造血功能衰竭疾病，其特征为骨髓造血功能显著低下，导致全血细胞减少。患者通常表现出贫血、出血和易感染等症状，这些症状会严重影响患者的生活质量和健康状况。

艾曲泊帕作为代TPO-RA，在中国慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）指南(2020年版)推荐为成人ITP患者二线治疗（A级推荐，Ia级证据）TPO受体激动剂，同时也是目前国内TPO-RA药物中用于治疗儿童慢性ITP的药物。

艾曲泊帕作用机制

艾曲泊帕是一种小分子、非肽、口服TPO受体激动剂。它可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的产生。同时，艾曲泊帕与内源性TPO作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，因此两者不会形成竞争性抑制，可能协同作用，共同增加血小板计数。

艾曲泊帕的工作原理在于模拟体内自然产生的促血小板生成素（TPO），与血小板表面的特定受体结合，进而激发骨髓内巨核细胞的增殖与分化过程，终促进血小板的生成。鉴于再生障碍性贫血患者常伴随血小板减少，艾曲泊帕的应用能有效提升血小板数量，减轻患者的出血倾向。

艾曲泊帕 vs 阿伐曲泊帕 治疗再生障碍性贫血效果

研究一：法国的RIME观察站，该观察站纳入了法国骨髓衰竭患者的管理相关临床信息，该研究评估了真实世界中艾曲泊帕治疗AA的影响。

超过三分之二的患者接受艾曲泊帕治疗后达到疾病缓解。42%的患者接受艾曲泊帕治疗2年后获得CR，超过50%的患者脱离输血依赖，同时11%的患者出现克隆性演变，与相关文献中数据接近。

研究中安全性数据也与相关临床研究数据接近。该研究结果证实了艾曲泊帕在这部分患者中带来的临床获益。

研究二：在真实世界中比较艾曲泊帕和阿伐曲泊帕治疗复发/难治性再生障碍性贫血患者的疗效和安全性。

艾曲泊帕作为一种有效的TPO受体激动剂，已在多个国家和地区得到应用，用于治疗多种血小板减少相关疾病。除了用于慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP），艾曲泊帕也被推荐用于再生障碍性贫血（AA）等其他适应症。艾曲泊帕目前有多个版本，涵盖不同国家的原研药和仿制药版本：

艾曲泊帕的版本

1. 诺华制药原研药：

• 中国大陆版：Eltrombopag - Promacta - 艾曲泊帕 - 瑞弗兰

• 中国香港版：Eltrombopag - Promacta - 艾曲泊帕 - 利复凝

• 土耳其版：Eltrombopag - REVOLADE

• 印度版：葛兰素史克制药（GSK） - Eltrombopag - REVOLADE

2. 国外仿制药：

• 老挝东盟制药：Eltrombopag - 艾博帕 - Elobopa

• 孟加拉珠峰制药：Eltrombopag - Elopag

• 孟加拉碧康制药：Eltrombopag - Elbonix，ETP

• 孟加拉伊思达制药：Eltrombopag - Eltropag

• 印度纳科制药：Eltrombopag - Trombopag

3. 中国国产仿制药：

• 主要由国内制药企业如江苏奥康赛药业、正大天晴药业、齐鲁制药、四川科伦药业等公司生产。

医保报销适应症及价格

艾曲泊帕的适应症包括对免疫抑制治疗反应不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）患者，且已纳入乙类医保报销范围。