恩曲替尼是一种新型抗癌药物，用于治疗12岁及以上的儿童和成人患者的神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性的实体瘤和ROS1阳性转移非小细胞肺癌。

　　2019年6月恩曲替尼在日本上市。2019年8月，恩曲替尼经FDA批准在美国上市，目前，国内恩曲替尼临床试验进行中。恩曲替尼的适应症不看癌症种类，只看基因突变类型，因此，不管是什么癌症，肺癌、乳腺癌、肠癌、肝癌、胃癌……只要有NTRK或ROS1基因融合突变，恩曲替尼都能治疗。恩曲替尼可以通过血脑屏障，是目前临床证实具有活性、针对原发性和转移性中枢神经系统癌症的酪氨酸激酶抑制剂，并且没有不良脱靶效应。

　　恩曲替尼也成为第三个与肿瘤类型无关的广谱抗癌药物，先例是K药、2017年获批用于MSI-H/dMMR肿瘤，第二个是拉罗替尼、2018年获批用于NTRK基因融合肿瘤。

　　NTRK融合肿瘤：

　　在STARTRK-2、STARTRK-1、ALKA-372-001研究中的54位NTRK基因融合实体肿瘤患者身上，恩曲替尼表现出了57.4%的客观缓解率（ORR），和10.4个月的中位反应持续时间（mDOR）。

　　上述试验包括10种肿瘤类型和超过19种组织病理学的患者，包括乳腺癌、胆管癌、结肠直肠癌、妇科癌症、神经内分泌肿瘤、NSCLC、唾液腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲状腺癌。中位年龄57.5岁、约60%为女性，超过40%患者既往接受过≥2线治疗。颅内ORR为54.5%，其中超过1/4的患者完全缓解。细分亚组数据，中枢神经系统转移(50.0%,n=12)VS无转移(59.5%,n=42)，NTRK1(59.1%,n=22)VS NTRK2(0%,n=1)VS(58.1%,n=31)。中位无进展期（mPFS）为11.2个月，中位OS为20.9个月。

　　ROS-1mNSCLC：

　　在上述试验中的53位ROS-1突变阳性转移性非小细胞肺癌患者中，ORR为77.4%、中位DOR为24.6个月，颅内ORR为55.0%。