伏索利肽的功效与作用及疗效

作用机制

伏索利肽(Voxzogo、Vosoritide)是一种刺激 CNP 通路的分子，与人体天然 CNP 协同作用，可刺激CNP信号通路，促进骨骼生长。

伏索利肽的功效与作用

1、促进软骨生长：伏索利肽通过模拟人体内的C型利钠肽，降低FGFR3信号的活性，从而促进软骨细胞的生长和分化，帮助患者增加身高。

2、改善生长发育：对于软骨发育不全的患者，伏索利肽能够减缓疾病对生长发育的不利影响，提高患者的年身高增长率，改善其生长发育状况。

3、提高生活质量：通过改善生长发育和减少并发症，伏索利肽有助于提高患者的生活质量，使他们能够更好地参与社会活动和日常生活。

用法用量

伏索利肽每天以皮下注射形式用药，由护理人员在医疗保健提供者确定护理人员能够施用伏索利肽后进行注射。在医生告知您正确的用药方法之前，请勿尝试注射。每天大约在同一时间注射伏索利肽一次。如果漏服一剂，可在漏服后12小时内及时补上。 12 小时后，跳过漏服的剂量并照常服用下一个每日剂量。伏索利肽的剂量基于体重，医生会根据定期检查后的体重变化调整剂量。

医生会将监测患者的生长情况，并在确定患者不再能够生长时告诉您何时停止使用伏索利肽。

疗效

在一项为期一年、双盲、安慰剂对照的 III 期研究对伏索利肽促进生长的安全性和有效性进行了评估，研究对象为5岁及以上骨骺开放的软骨发育不全患者。在这项研究中，121名参与者被随机分配接受皮下注射伏索利肽或安慰剂。与接受安慰剂的参与者相比，接受伏索利肽的参与者平均身高增加1.57cm。