美国FDA加速批准普纳替尼（Iclusig，武田制药美国公司）联合化疗用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ ALL) 成年患者。

什么是普纳替尼（Ponatinib）

普纳替尼（Ponatinib）是一款三代Bcr-abl激酶抑制剂，是一种治疗白血病的药物，早于2012年12月在美国上市，用于治疗既往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的慢性期、加速期或母细胞期CML或对既往TKI耐药或不耐受的Ph+ ALL成年患者；2016年11月，获FDA批准用T315I阳性CML或T315I阳性Ph+ ALL成人患者。本次获批后，普纳替尼（Ponatinib）成为了美国也是一个与化疗联合一线治疗Ph+ ALL的靶向治疗药物。

FDA 加速批准普纳替尼（Ponatinib）的研究

PhALLCON (NCT03589326) 是一项随机、阳性对照、多中心、开放标签试验，纳入了 245 名新诊断为 Ph+ ALL 的成年患者，评估了疗效。患者随机（2:1）接受每日一次口服 30 毫克普纳替尼或每日一次口服 600 毫克伊马替尼联合化疗（伊马替尼联合化疗是一种未经批准的方案）。化疗包括 3 个周期的长春新碱和地塞米松诱导治疗、6 个周期的甲氨蝶呤和阿糖胞苷交替巩固治疗以及 11 个周期的长春新碱和泼尼松维持治疗。诱导治疗结束并达到微小残留病 (MRD) 阴性完全缓解 (CR) 后，普纳替尼剂量降至每日一次 15 毫克。疗效基于诱导结束时的 MRD 阴性 CR 率。诱导结束时的 MRD 阴性 CR 率在普纳替尼组为 30%，在伊马替尼组为 12%（风险差异 0.18 [95% CI：0.08, 0.28]，p 值 0.0004）。常见的不良反应是肝功能障碍、关节痛、皮疹和相关症状、头痛、发热、腹痛、便秘、疲劳、恶心、口腔黏膜炎、高血压、胰腺炎/脂肪酶升高、周围神经病变、出血、发热性中性粒细胞减少症、液体潴留和水肿、呕吐、感觉异常和心律失常。建议普纳替尼剂量为每日一次口服 30 毫克，在诱导结束时达到 MRD 阴性 CR 后，剂量减少至每日一次口服 15 毫克。继续将普纳替尼与化疗联合使用，20 个周期，直至失去反应或出现不可接受的毒性。

普纳替尼在国内上市了吗？能医保报销吗？

普纳替尼（Ponatinib）：国内未上市，2023年5月份已在国内递交上市申请医保报销条件：未纳入医保，不能医保报销！

适应症：

普纳替尼(Ponatinib)适用于治疗以下成人患者:

1、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)

1)新诊断的Ph+ ALL联合化疗。

基于诱导结束时的小残留疾病(MRD)-阴性完全缓解(CR)，在加速批准下批准此适应症。对该适应症的持续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。

2)作为Ph+ ALL(未指示其他激酶抑制剂)或t 315i-阳性Ph+ ALL的单一疗法。

2、慢性粒细胞白血病(CML)

1)对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期(CP) CML。

2)加速期(AP)或爆发期(BP) CML，不需要其他激酶抑制剂。

3)T315i-阳性CML(慢性期、加速期或爆发期)。

3、使用限制:对于新诊断出的CP-CML患者，不建议使用帕纳替尼(Ponatinib)进行治疗。

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