(以下内容仅供参考，具体用药详情请谨遵医嘱）

适应症

1、异型高苯丙氨酸血症

盐酸沙丙蝶呤颗粒用于基于二氢生物素合成酶缺失、二氢嘌呤还原酶缺失的高苯丙氨酸血症(异型高苯丙氨酸血症)中血清苯丙氨酸值降低。

2、四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症

盐酸沙丙蝶呤颗粒用于基于四氢鱼精反应性苯丙氨酸羟化酶缺失的高苯丙氨酸血症(四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症)中血清苯丙氨酸值降低。

剂型和规格

表:盐酸沙丙蝶呤颗粒的规格

用法用量(以下内容仅供参考，具体用药详情请谨遵医嘱）

1、异型高苯丙氨酸血症

通常以盐酸沙丙蝶呤每日2-5毫克/千克，分1-3次口服，以血清苯丙氨酸值维持在正常区域的剂量作为有效维持量。

2、四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症

通常，以盐酸沙丙蝶呤每日10毫克/千克(分1-3次次口服)开始给药，有效维持量应保持在与年龄相应的血清苯丙氨酸目标值的剂量，同时观察临床症状等。

原则上每日给药不得超过20毫克/千克。 每日超过20毫克/千克的使用经验很少。

以与公布的治疗指南年龄相应的血清苯丙氨酸水平维持范围作为治疗目标。

不良反应

出现以下不良反应，应充分观察，发现异常时停止给药等适当处理。

图:其他副作用

注)罕见病用药，临床试验数据有限，包括生产销售后调查结果的表达频率。

注意事项

1、功能共通

由于本品长期用药，应定期测定血苯丙氨酸水平，确认疗效并进行不良反应观察。

2、四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症

即使使用本剂也无法达到治疗目标血清苯丙氨酸值时，应同时使用苯丙氨酸限量饮食饮食疗法，或者改为单独使用饮食疗法。 联合饮食治疗时，不可否认由于苯丙氨酸摄取限制而出现苯丙氨酸缺乏症状的可能性，应注意血清苯丙氨酸水平是否维持合理。

3、饮食影响

在一项共72例健康成年人的饮食影响试验(单次给药交叉2试验，剂量为10毫克/千克/天，使用片剂)中，餐后给药的Cmax为空腹给药的138-183%，餐后给药的AUCinf为空腹给药的125-159%，该药物的吸收受饮食影响(外国人数据)。

4、铝分装开封后应尽快使用。

禁忌症

禁忌征是对药物过敏的患者，另外严重的肝肾功能不全的患者谨慎使用。

特殊人群用药

1、妊娠期

应仅在认为治疗有益性超过危险的情况下，对孕妇或可能怀孕的女性给药。

2、哺乳期

考虑治疗上的有益性及母乳营养的有益性，考虑继续或中止哺乳。 据报道，在动物实验中会转移到乳汁中。

3儿童使用

对低出生体重儿，新生儿和婴儿用药时，应慎用，如从低剂量开始。有报告显示，给幼年动物投用本剂时，血浆中及脑内总生物蝶呤浓度比成熟动物高。

4、肝功能障碍患者

在重肝功能障碍患者中已观察到AST、ALT等增加。

5、有并发症/病史等的患者

在患有严重脑器质性病变、癫痫、惊厥等的患者中已观察到晕厥发作、惊厥发作和惊厥发作次数增加。

药物过敏患者和由于饮食摄入不良等导致营养状况不佳的患者要谨慎用药。

药物相互作用

表:与盐酸沙丙蝶呤颗粒联合用药需谨慎

成分

本品的主要成分为‌サプロプテリン塩酸塩(Sapropterin Hydrochloride)

图:盐酸沙丙蝶呤颗粒的成分

性状

颗粒剂

贮存方法

室温保存

放在儿童触碰不到的地方