作为一款靶向药物，司美替尼通过抑制MEK酶的活性，调节RAF/MEK/ERK信号通路，从而有效抑制肿瘤生长。这一作用机制不仅为PN的治疗提供了新的方向，也为NF1的整体治疗策略带来了积极的影响。
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司美替尼（selumetinib）
全部名称：
司美替尼，科塞优，selumetinib，Koselugo
适应症：
适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤者。
规格：10mg/25mg
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通用名：司美替尼
商品名：Koselugo
全部名称：司美替尼，科塞优，selumetinib，Koselugo
规格：10mg/25mg
司美替尼(Selumetinib)的建议剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/m2，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
空腹服用司美替尼(Selumetinib)。
每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。
储存在25°C（77°F）; 允许在15°C到30°C（59°F到86°F）之间偏移。
原瓶储藏，请勿去除干燥剂。防潮。
Selumetinib（司美替尼）是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
司美替尼的一期临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。
经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。
研究发现，神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩，都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形，并改善患儿的运动机能。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。