一项评价索乐匹尼布（HMPL-523）治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的疗效、安全性、耐受性、和药代动力学的随机、双盲、安慰剂对照 II/III 期临床研究（ESLIM-02）

方案编号： 2022-523-00CH1

研究药物： 醋酸索乐匹尼布片（选择性的小分子口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂）

治疗方法: 规格:100mg 用法用量:300mg QD

适应症：温抗体型自身免疫性溶血性贫血

实验组：醋酸索乐匹尼布片

对照组：醋酸索乐匹尼布安慰剂

入组标准：

1. 18～75岁；ECOG≤2分； BMI>17.5且<40 kg/m2；

2. 确诊为原发性或继发于自身免疫系统疾病（类风湿性关节炎及系统性红斑狼疮除外）的温抗体型自身免疫性溶血性贫血；

3. 既往接受过糖皮质激素治疗反应不佳；

4. 血红蛋白（Hb）< 100 g/L；

5. 既往有wAIHA治疗应答使；

6. 患者处于活动性溶血状态；

7. 本研究允许合并使用一种抗wAIHA治疗：糖皮质激素、免疫抑制剂。

排除标准：

1. 除温抗体型外的其他类型的 AIHA；

2. 患者有重要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史；

3. 既往接受过 Syk 抑制剂（如 Fostamatinib）治疗；

4. 患者存在严重的心理或精神异常；

5. 酗酒或药物滥用者。