2024年5月31日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，美国FDA已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。Breyanzi获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗广泛的B细胞恶性肿瘤患者群体。

Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）是一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR-T细胞的扩增和持久性。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。2021年2月，Breyanzi首次在美国获批上市，用于治疗接受过两种或多种系统治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括未另有说明的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级FL。今年1月底，Breyanzi用于治疗接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者的两项补充生物制品许可申请（sBLA）已获FDA受理和优先审评，PDUFA日期分别为2024年5月23日和2024年5月31日。

Breyanzi的获批是基于TRANSCEND NHL 001试验的MCL队列结果。在接受Breyanzi治疗并进行疗效评估的患者（n=68）中，根据2014 Lugano分类标准以及骨髓活检确认，85.3%的患者达成缓解（95% CI：74.6-92.7），其中67.6%的患者达到完全缓解（95% CI：55.2-78.5）。患者的缓解迅速且持久，中位达缓解时间为1个月（范围：0.7-3），中位缓解持续时间为13.3个月（95% CI：6.0-23.3），中位随访时间为22.2个月（95% CI：16.7-22.8）。超过一半（51.4%；95% CI：37.5-63.7）的缓解者在12个月时仍保持缓解，38.8%（95% CI：25-52.4）的缓解者在18个月时仍保持缓解。Breyanzi在各项临床试验（n=702）中表现出一致的安全性特征，54%的患者发生了任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），其中3.2%的患者发生了>3级的CRS。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息(点击下方图片直达CD19靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到2024年6月1日，CD19靶点共有在研药物729个，包含的适应症有225种，在研机构481家，涉及相关的临床试验1205件，专利多达41566件……Breyanzi在2023年销售收入3.64亿美元，未来商业化可期。期待该药早日在国内获批，为国内患者带来新的治疗选择。