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一年两针超长效降脂药「英克司兰」:小核酸药物的璀璨新星
发布时间:2024-09-18 15:08:32

      诺华近日宣布,其一年两针降脂产品英克司兰在V-MONO III期临床研究中取得积极顶线结果,达到其主要终点。研究表明,Leqvio(inclisiran,英克司兰)作为单药,可显著降低中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。

小核酸药物包括小干扰RNA(siRNA)和反义寡核苷酸(ASO)等,是一类新兴的、具有高精度靶向性的治疗药物。它们通过特异性地结合或抑制细胞内特定的mRNA或DNA序列,从而调节相关蛋白质的表达水平,达到治疗疾病的目的。小核酸药物在心血管疾病、代谢性疾病、神经退行性疾病等多个领域展现出了巨大的治疗潜力和应用前景。

 

 

 

在医药科技的飞速发展中,小核酸药物以其高精度靶向性和独特的治疗机制成为研究热点。其中,Inclisiran作为小干扰RNA(siRNA)药物的杰出代表,成功实现了从实验室到临床的跨越,标志着小核酸药物在治疗心血管疾病领域取得了重大突破。

 

 

 

Inclisiran以其创新的RNA干扰技术为核心,通过特异性抑制PCSK9蛋白的表达,显著降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。这一独特的作用机制,不仅为患者提供了全新的降脂治疗选择,还展现了小核酸药物在治疗复杂疾病方面的巨大潜力。2023年8月,Inclisiran在中国成功上市,成为该领域的重要里程碑。

 

 

 

作为一款具有创新性的降脂药物,Inclisiran的研发与上市历程充满了科学探索与商业合作的色彩。

 

 

 

PART.

 

01

 

 

 

Inclisiran:小核酸药物的璀璨新星

 

全球布局的奠基之作

 

 

在生物医药的浩瀚星空中,Inclisiran犹如一颗璀璨的新星,自Alnylam公司精心研发的问世之日起,便以其独特的魅力和无限的潜力,吸引了全球医药界的广泛关注。

 

 

 

作为小核酸药物领域的领航者,Alnylam公司凭借其深厚的RNA干扰技术积累,成功地将这一前沿科技应用于心血管疾病的治疗之中,为医学界带来了前所未有的希望与可能。

 

 

通过药渡数据库查询发现,Alnylam Pharmaceuticals在2013年展现了其深远的战略布局,选择将inclisiran这一创新小核酸药物的全球开发、生产及商业化权利授权给了The Medicines Company(TMC)。这一决策不仅反映了Alnylam对 TMC在医药领域的专业实力和市场洞察力的高度信任,而且为inclisiran全球市场的拓展和深入奠定了坚实的基础。在TMC的精心策划和运营下,inclisiran的研发进程得到了显著加速,其创新的降脂机制和卓越的疗效逐步获得了医学界的广泛认可。

 

 

 

PART.

 

02

 

 

 

诺华制药巨资收购TMC

 

巨头加持  “如虎添翼”

 

 

随着TMC在Inclisiran项目上的不断突破,其巨大的市场潜力也逐渐显现。

 

 

 

2019年,全球医药巨头诺华制药以高达97亿美元的巨资收购了TMC,这一震撼业界的收购案不仅标志着诺华对Inclisiran市场前景的极度信心与期待,更预示着Inclisiran即将迎来更加辉煌的未来。

 

 

 

诺华制药作为全球领先的制药公司,其强大的研发能力、丰富的市场资源和广泛的销售网络,为Inclisiran的全球化推广提供了强有力的支持。在诺华的推动下,Inclisiran的研发进程进一步加速,其临床试验数据不断积累,为终的成功上市奠定了坚实的基础。

 

 

 

PART.

 

03

 

 

 

全球首款心血管领域

 

小干扰RNA药物的诞生

 

 

经过数年的不懈努力,Inclisiran终于在2020年和2021年分别获得了欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市,商品名定为Leqvio®(图1)。这一里程碑式的成就不仅标志着Inclisiran成为全球首款应用于心血管领域的小干扰RNA药物,更意味着其在降脂治疗领域将开启全新的篇章。

 

 

此外,经过药渡数据库查询发现它也在中国、日本和韩国等国家获得了市场准入,为全球范围内的高胆固醇血症患者提供了新的治疗选择。随着inclisiran在更多国家和地区的获批,其在全球范围内的可及性不断提高,为心血管疾病的预防和治疗带来了创新的解决方案。药渡相关文章传送门:9988元/针,一针管半年,超长效降脂药Inclisiran国内开打!

 

 

 

PART.

 

04

 

 

 

Inclisiran的分子作用机制

 

及其药理效应

 

 

Inclisiran作为一种创新的小干扰RNA(siRNA)药物,它通过设计的双链小干扰RNA(siRNA)分子,特异性地靶向肝脏细胞中的PCSK9蛋白mRNA。Inclisiran 的siRNA序列经过精心挑选,以确保与PCSK9 mRNA的高度互补性,从而实现对其的特异性结合。这种结合触发了RNA诱导沉默复合体(RISC)的活性,RISC是细胞内一种能够识别并切割特定mRNA的复合体。在inclisiran的引导下,RISC识别并结合PCSK9 mRNA,随后将其切割,阻止PCSK9蛋白的合成。

 

 

 

为了提高稳定性和避免被体内的核酸酶降解,inclisiran的RNA序列经过了化学修饰。这些修饰包括在RNA分子的末端添加特殊的化学基团,以及在RNA链上引入修饰的核苷酸,如2'-O-甲基化,这些修饰有助于保护siRNA分子不被迅速清除,并增强其在体内的持久性。

 

 

 

Inclisiran的作用靶点是肝脏细胞中的PCSK9 mRNA(图2)。PCSK9蛋白会降低肝脏细胞表面LDL受体的数量,这些受体负责清除血液中的LDL-C,当inclisiran进入肝脏细胞后,它被RNA诱导沉默复合体(RISC)加载。

 

 

 

RISC是一种蛋白质复合体,它解开siRNA的双链结构,并利用其中一条链作为引导,寻找与之互补的mRNA分子,RISC复合体引导inclisiran的一条链与PCSK9 mRNA结合,一旦结合,RISC复合体中的酶就会切割并降解PCSK9 mRNA,阻止其翻译成PCSK9蛋白,PCSK9蛋白的减少会导致肝脏细胞表面LDL受体的降解减少,从而增加了LDL受体的数量,这些受体能够更有效地从血液中清除LDL-C。

 

 

 

随着LDL受体数量的增加,血液中的LDL-C被更有效地清除,从而降低了血液中的LDL-C水平,对预防心血管疾病具有重要意义。

 

 

 

Inclisiran通过直接作用于PCSK9蛋白的mRNA,有效降低了患者体内的LDL-C水平,为心血管疾病患者提供了更加安全、有效的治疗选择。其长效的给药方式和显著的降脂效果,使得Inclisiran在医药市场上迅速脱颖而出,赢得了医生和患者的广泛好评。

 

 

 

随着全球范围内心血管疾病发病率的不断上升,Inclisiran的市场需求也将持续增长,为全球数百万心血管疾病患者带来福音。同时,Inclisiran的成功上市也为小核酸药物领域的发展注入了新的活力,推动了整个行业向更加成熟、规范的方向迈进。

 

 

 

PART.

 

05

 

 

 

小 结

 

 

 

Inclisiran的成功研发和上市是小核酸药物领域的一个重要里程碑,它不仅代表了一种全新的降胆固醇治疗策略,也展示了RNA干扰技术在心血管疾病治疗中的巨大潜力。

 

 

 

通过药渡数据库的深入检索,我们得以全面了解inclisiran的研发历程、作用机制和全球市场布局。从Alnylam Pharmaceuticals的早期研发到The Medicines Company的全球开发权利,再到诺华制药的收购和推广,Inclisiran的故事是科学探索、技术创新和商业智慧的结晶。它的全球上市,特别是在中国、欧洲、美国以及其他国家和地区的成功准入,为高胆固醇血症患者提供了新的治疗选择,同时也为小核酸药物的未来开辟了更广阔的道路。

 

 

 

Inclisiran的作用机制通过特异性地抑制PCSK9蛋白的表达,从而降低血液中的 LDL-C水平,这一独特的方法为心血管疾病的治疗提供了新的视角。它的长效性给药方案,每年仅需两次注射,不仅提高了患者的依从性,也为慢性病的管理带来了便利。

 

 

 

Inclisiran的成功案例激励着医药行业继续探索小核酸药物的无限可能,同时也为其他疾病的治疗提供了新的思路和方法。随着对inclisiran及其他小核酸药物的进一步研究和开发,我们有理由期待,未来将有更多创新药物问世,为全球患者带来更多的健康希望。

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