近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，信达生物申报的1类新药替古索司他片已经获得临床试验默示许可，拟开发治疗痛风。

替古索司他片（Tigulixostat；IBI128）是一款全新的黄嘌呤氧化酶（XO）抑制剂，通过抑制黄嘌呤氧化酶活性，阻止次黄嘌呤和黄嘌呤代谢为尿酸，从而减少尿酸生成。信达生物于2022年12月与总部位于韩国的LG公司化学达成一项约9550万美元的合作，从而获得该产品在中国的开发和商业化权利。Tigulixostat结构异于包括嘌呤类似物别嘌醇在内的其他XOI，在美国用于一线治疗的临床2期研究中展现出良好的降血尿酸水平作用和安全性。和安慰剂及非布司他相比，Tigulixostat在治疗第3个月所有剂量组均达到血尿酸水平小于5mg/dL的主要终点。LG化学于2022年第四季度启动Tigulixostat国际多中心3期临床研究。

早先，LG化学已经在美国开展了替古索司他的2期临床研究，共入组了156例慢性痛风患者。研究结果显示，替古索司他在所有剂量组均展现出良好的降血清尿酸水平（sUA）作用。针对首要研究终点3个月后降血清尿酸（sUA）水平至<5mg/dL的达成率，50、100、200mg剂量组分别为47%、45%、62%。而使用对照药XOI抑制剂和安慰剂组的达成率分别为23%和3%。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息(点击下方图片直达XO靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到2024年6月1日，XO靶点共有在研药物32个，包含的适应症有32种，在研机构52家，涉及相关的临床试验663件，专利多达11558件……中国高尿酸血症患病率约13.3%（约1.87 亿人），痛风人群约为1550万。多项流行病学和临床研究结果证实，高尿酸血症与痛风、心血管疾病、肾脏疾病、代谢综合征等疾病的发生、发展密切相关。期待信达生物引进的这款XO抑制剂，后续临床开展顺利，为国内通风患者带来新的治疗选择。