Empaveli是一种补体C3靶向药，能够抑制C3转化酶的形成，在源头抑制补体通路。补体C3是血清中含量最高的补体成分，参与机体的防御反应及免疫调节。但补体系统一旦失衡或过度激活会导致多种疾病，Empaveli通过调节补体级联的过度激活来发挥作用。

药品称呼

通用名：pegcetacoplan

商品名：Empaveli

全部名称：Empaveli，pegcetacoplan

规格

1080毫克/20毫升/瓶

禁忌

对pegcetacoplan或任何赋形剂过敏的患者。

除非延迟进行EMPAVELI治疗的风险大于发展被封装的生物严重感染细菌的风险，否则目前尚未接种某些封装的细菌的患者。

由包膜细菌引起的严重感染尚未解决的患者。

贮藏

将冷藏在2°C至8°C（36°F至46°F）的EMPAVELI小瓶存放在原始纸箱中，以避光。

作用机制

Pegcetacoplan与补体蛋白C3及其激活片段C3b结合，从而调节C3的裂解和补体激活的下游效应子的产生。在PNH中，C3b调理作用可促进血管外溶血（EVH），而下游膜攻击复合物（MAC）可介导血管内溶血（IVH）。Pegcetacoplan在补体级联的近端起作用，控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。

安全与疗效

Empaveli的批准，基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于Soliris，调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL（p＜0.0001）。

此外，Empaveli与Soliris相比在避免输血终点方面达到了非劣效性。Empaveli治疗组有85%的患者在16周内没有输血，而Soliris治疗组为15%。同时，与Soliris治疗组患者相比，Empaveli治疗组患者的溶血关键标志物正常化率更高，FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中，Empaveli的安全性与Soliris相当。

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