Vyndaqel是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，可用于延迟转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的神经损害。欧委会于2011年11月16日批准了Vyndaqel在整个欧盟的上市许可。

药品称呼

通用名：Tafamidis

商品名：Vyndaqel

全部名称：氯苯唑酸葡胺软胶囊，维达全，Tafamidis，Vynmac，Vyndaqel，tafamidis meglumine

规格

20mg；61mg

禁忌

对活性成份或其中的任何辅料过敏者禁用。

贮藏

储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的受控室温下;允许温度为15°C至30°C（59°F至86°F）

作用机制

转甲状腺素蛋白淀粉样变是一种罕见病，其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白，即转甲状腺素蛋白（TTR）。这种缺陷蛋白容易破裂，由此导致患者体内出现纤维样物质（淀粉样蛋白原纤维）沉积。淀粉样蛋白原纤维的沉积会对组织和器官造成损害，影响它们的正常功能[5]。当病变累及神经时，该病便被称为转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。

Vyndaqel中的活性物质tafamidis是转甲状腺素蛋白稳定剂。它附着于缺陷蛋白，即转甲状腺素蛋白，并使其稳定。通过这种方式，它可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。

安全与疗效

基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005），欧盟药品监督管理局（EMA）批准了Vyndaqel（tafamidis）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。这项研究持续了18个月，共涉及128名患者，所有入组患者均携带V30M基因突变，且疾病早期便表现出相关症状（行走需要额外的辅助）。

在91位患者中，有86位患者在完成18个月的治疗后，继续入组了一项持续12个月的开放标签扩展研究。 在延长期内，观察到患者下肢神经损害评分（NIS-LL）的改变与在前18个月内接受Vyndaqel（tafamidis）治疗的患者相似。完成18个月治疗期后，患者的下肢神经功能评估结果为：下肢神经损伤缓解比率为（缓解患者/患者总数）： Vyndaqel（tafamidis）组：60.0％；安慰剂组：38.1％。与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化为：

Vyndaqel（tafamidis）组：0.1（±2.98）；安慰剂组：8.9（±3.08）。另外，其他衡量指标也证实了Vyndaqel（tafamidis）的治疗效果，与安慰剂相比， Vyndaqel（tafamidis）能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况。

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