ONC201是一种具有独特作用机制的新型小分子靶向药物，主要用于治疗特定类型的脑胶质瘤，特别是具有H3 K27M突变的胶质瘤。通过多种作用机制发挥抗癌作用，包括拮抗DRD2、激活ClpP、诱导TRAIL表达以及应激反应机制等，共同作用于肿瘤细胞，诱导其凋亡并抑制其生长和扩散。

药品名称

通用名称：IMIPRIDON-201

商品名称：ONC201

英文名称：TIC-10

全部名称：TIC-10、IMIPRIDON-201、ONC201

规格

170mg*16粒

性状

胶囊剂

适应症

ONC201已被美国FDA授予多项资格，包括治疗成人复发性H3K27M突变型高级别胶质瘤的快速通道资格，治疗H3K27M突变型胶质瘤的罕见儿科疾病资格，以及治疗胶质母细胞瘤和恶性胶质瘤的孤儿药资格。ONC201适用于治疗儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤（DMG）患者。

用法用量

ONC201的RP2D(II期临床推荐剂量)是625mg，每3周一次施药。RP2D并非一成不变，随着临床试验的深入和更多数据的积累，可能需要对RP2D进行调整。不同患者群体（如老年人、儿童、肝肾功能不全患者等）的RP2D也可能存在差异，在临床应用中需要根据患者的具体情况进行个体化调整。

作用机制

1、TRAIL是一种细胞因子，主要在免疫细胞（如自然杀伤细胞、活化的T细胞和树突状细胞）中表达。它在免疫监视和肿瘤防御中起着关键作用，通过激活肿瘤细胞表面的死亡受体4（DR4）和死亡受体5（DR5）来诱导凋亡，对正常细胞的毒性相对较小。

2、ONC201是由Oncoceutics公司和M.D.安德森癌症研究中心联合开发的一种首创新药。经过大量的临床前研究，ONC201展现出了在不损害正常细胞的同时有效杀灭癌细胞的巨大潜力。这一特性为其进入血液肿瘤临床试验提供了坚实的基础。

关于ONC201的作用机理，目前主要有两条路径被提出：

1) TRALL-dependent  pathway；2) TRALL-independent  pathway (Stress response，应激反应)。

贮存方法

ONC201需要冷藏贮存，冷藏温度应控制在2℃~8℃之间。避免将ONC201暴露在过高或过低的温度下，以防止药物变质或失效。

生产厂家

美国Oncoceutics公司