Danyelza(那昔妥单抗)是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体。GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达，因此Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

药品称呼

药品名：Danyelza

英文名：naxitamab-gqgk injection

中文名：那昔妥单抗

全部名称：Danyelza、naxitamab-gqgk injection、那昔妥单抗

药品简述

Naxitamab-gqgk 是一种糖脂二唾液酸神经节苷脂 (GD2) 结合重组人源化单克隆 IgG1 抗体，含有人框架区和鼠互补决定区。纳昔单抗-gqgk在中国仓鼠卵巢细胞系中产生，分子量约为144 kDa，未发生糖基化。

DANYZELA(naxitamab-gqgk) 注射液是一种无菌、不含防腐剂、澄清至略带乳光、无色至淡黄色的静脉输注溶液。每个单剂量小瓶含 40 mg naxitamab-gqgk 的 10 mL 溶液。每毫升溶液含4 mg naxitamab-gqgk、无水柠檬酸 (0.71 mg)、泊洛沙姆188(1.5 mg)、氯化钠 (7.01 mg)、柠檬酸钠 (6.3 mg) 和注射用水 (USP)。pH值约为5.7。

剂型和规格

注射液：40 mg/10 mL(4 mg/mL)，澄清至略带乳光，无色至浅黄色溶液，装于单剂量小瓶中。

特殊人群

1、妊娠

风险总结

根据其作用机制，孕妇使用本品可能会对胎儿造成伤害 [参见临床药理学 (12.1)]。尚无妊娠女性使用本品的可用数据，尚未进行本品的动物生殖研究。随着妊娠进展，IgG1单克隆抗体以线性方式通过胎盘转运，在妊娠晚期转移的量最大。告知妊娠女性对胎儿的潜在风险。

在美国一般人群中，临床确认的妊娠中重大出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%-4%和15%-20%。

2、哺乳期

风险总结

尚无关于人乳汁中是否存在 naxitamab-gqgk 或其对母乳喂养婴儿或乳汁生成影响的数据，但人乳汁中存在人IgG。由于母乳喂养的婴儿可能会发生 DANYELZA 的严重不良反应，建议女性在治疗期间和 DANYELZA 末次给药后2个月内不要哺乳。

3、有生育能力的女性和男性

孕妇使用本品可能会对胎儿造成伤害 [参见特殊人群用药 (8.1)]。

3.1妊娠试验

开始本品治疗前，确认有生育能力的女性的妊娠状态。

3.2避孕

雌性

建议有生育能力的女性在接受本品治疗期间及末次给药后2个月内采取有效的避孕措施。

4、儿童用药

已在1岁及以上儿童患者中确定了本品联合 GM-CSF 治疗复发性或难治性高危骨或骨髓神经母细胞瘤的安全性和有效性，这些患者在既往治疗后显示部分缓解、轻微缓解或疾病稳定。

尚未确定在1岁以下儿童患者中的安全性和有效性。

5、老年患者用药

神经母细胞瘤在很大程度上是儿童和年轻成人患者的疾病。DANYELZA联合 GM-CSF 的临床研究未纳入65岁及以上的患者。

作用机制

Naxitamab-gqgk 与糖脂 GD2 结合。GD2是一种双唾液酸神经节苷脂，在神经母细胞瘤细胞和其他神经外胚层来源的细胞上过表达，包括中枢神经系统和周围神经。在体外，naxitamab-gqgk能够与细胞表面 GD2 结合，并诱导补体依赖性细胞毒性 (CDC) 和抗体依赖性细胞介导的细胞毒性 (ADCC)。

储存和处理

DANYZELA(naxitamab-gqgk) 注射液是一种无菌、不含防腐剂、澄清至略带乳光、无色至浅黄色的静脉输注溶液，以纸箱形式提供，内含1个 40 mg/10 mL(4 mg/mL) 单剂量小瓶。

使用前，将 DANYELZA 小瓶置于外包装盒中，在2℃-8℃ (36℉-46℉) 下避光冷藏储存。

生产厂家

Y-mAbs Therapeutics.美国