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kaftrio适应症

 男 | 44
提问时间: 2024-11-04 14:00
提示: 本内容仅作参考,不作为用药依据,如有不适请尽快线下就医
医无忧
回答时间: 2024-11-04 14:07

Kaftrio 专门用于治疗 囊性纤维化(Cystic Fibrosis, CF)。适用的患者主要是:

 

年龄要求:12 岁及以上患者。

基因突变要求:至少携带一个 F508del 突变的 CFTR 基因。F508del 是 CF 常见的突变类型,导致 CFTR 蛋白无法正常折叠和功能异常。

 

囊性纤维化是一种由 CFTR 基因突变导致的遗传性疾病,患者体内的 CFTR 蛋白功能异常,导致体内的粘液分泌物过于粘稠,容易在肺、消化系统、胰腺和其他器官中堆积,从而引起多种健康问题。Kaftrio 能够改善 CFTR 蛋白功能,减轻疾病引发的呼吸道和消化系统症状。

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—— 以下是追问内容 ——
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