美国国立卫生研究院 (NIH) 启动了一项概念验证精准医疗临床试验，旨在测试针对急性髓系白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者癌细胞中特定基因变化的新治疗组合。该试验由 NIH 的国家癌症研究所 (NCI) 资助，旨在加速发现针对这些恶性血液和骨髓癌症的更有针对性的治疗方法。

“NCI 拥有开展此类研究的独特优势，这是一系列 NCI 精准医疗试验之一，有助于为更加个性化的癌症治疗铺平道路，”NCI 主任 W. Kimryn Rathmell 医学博士、哲学博士说道。“通过向全国各地社区的患者提供这些试验，我们将尖端科学带到人们的身边，并确保我们从研究参与者那里学到的知识能够在未来造福像他们一样的患者。”

“AML 和 MDS 是一组异质性癌症，进展非常迅速。治疗进展在一定程度上取决于能否快速识别每位患者所患的癌症亚型，以便针对其特定癌症进行治疗测试，”NCI 癌症治疗和诊断部门的 Richard F. Little 医学博士说道。Little 博士是这项名为骨髓恶性肿瘤分子分析治疗选择 (myeloMATCH) 的试验的 NCI 协调员。“myeloMATCH 的目标是测试药物组合，以高度针对性的方式治疗疾病，并能够在诊断后迅速开始治疗。”

起初，参加试验的新诊断 AML 或 MDS 患者将接受肿瘤样本的快速基因检测。根据肿瘤的分子特征，如果有适合其疾病特定基因变化和特征的治疗方法，则将患者分配到子研究中进行治疗；如果没有适合的子研究，则将患者分配到标准治疗。

如果初始治疗能减轻患者的病情，他们将接受进一步的基因检测，以便与后续的子研究相匹配，该子研究测试适合其剩余疾病相关特定基因变化的治疗方法。随着患者病情的减少，研究人员将使用越来越灵敏的工具（如生物标志物检测）来确定对任何剩余癌细胞的适当治疗方法。

myeloMATCH 试验计划在起初几年内招募数千人，并随着时间的推移推出新的子研究。试验期间从参与者身上采集的血液和骨髓样本将用于开发和改进检测方法，以及了解哪些基因变化可能与治疗耐药性的产生有关。

myeloMATCH 由NCI 的国家临床试验网络开展，并由 NCI 社区肿瘤​​研究计划 (NCORP) 参与。初步子研究将由 SWOG 癌症研究网络、肿瘤临床试验联盟、ECOG-ACRIN 癌症研究组和加拿大癌症试验组牵头。弗雷德里克国家癌症研究实验室、弗雷德哈金森癌症中心和洛杉矶儿童医院将为子研究提供临床实验室支持。

myeloMATCH 是 NCI 正在进行的三项下一代精准医疗试验之一。ComboMATCH 正在测试使用针对特定肿瘤变异的新药物组合治疗复发性实体瘤成人和儿童的有效性。ImmunoMATCH 已启动一项试点研究，以确定是否可以使用肿瘤免疫状态的前瞻性表征来改善对靶向免疫疗法治疗的反应，并计划在未来扩大到更大规模的研究。

这三项试验都是NCI-MATCH的后续试验，NCI-MATCH 是 NCI 的开创性精准医疗临床试验，该试验表明晚期癌症患者可能受益于基因组测序来帮助规划他们的治疗。