（中国上海，2024年12月18日）维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”）宣布，其在研1类新药VSA003注射液在中国医学科学院北京协和医院完成III期临床试验首例患者给药。本次研究旨在评价VSA003在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的有效性和安全性。

HoFH治疗新希望

HoFH疾病挑战：

• HoFH是一种严重的遗传性疾病，患者因关键基因突变导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平显著升高，心血管疾病风险大幅增加。

• 现有治疗手段多为LDLR依赖性机制，在HoFH患者中的降脂效果有限。

VSA003的突破：

• VSA003是靶向ANGPTL3的创新siRNA药物，具有LDLR非依赖性降脂机制。

• 能显著降低HoFH患者的LDL-C水平，突破传统治疗瓶颈。

北京协和医院张抒扬教授指出：

“VSA003有望为HoFH患者提供更高效的降脂方案，解决现有治疗的局限性，显著降低心血管事件风险。”

VSA003的机制优势

1. 靶向ANGPTL3：

特异性抑制肝细胞中ANGPTL3 mRNA的表达，减少其蛋白生成。

2. 双重降脂机制：

• LDLR非依赖性途径：通过促进LDL分解和清除，显著降低LDL-C水平。

• LDLR依赖性途径：增加LDL-C的肝细胞摄取。

3. 综合降脂效应：

• 降低血浆中LDL-C、VLDL-C和TG水平。

• 抑制脂质从肝脏分泌，增强外周组织脂质代谢。

创新siRNA疗法：VSA003的独特潜力

维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：

“VSA003作为中国靶向ANGPTL3的siRNA药物，不仅为HoFH患者提供了全新的治疗选择，还展示了小核酸药物在血脂管理中的巨大潜力。”

临床里程碑：

• VSA003已于2024年初被CDE授予HoFH的突破性疗法资格。

• 若成功获批，将有望成为全球基于ANGPTL3靶点的小核酸药物。

关于维亚臻：引领小核酸药物创新

维亚臻生物技术成立于2022年，是一家致力于小核酸药物研发、生产及商业化的生物医药公司。公司专注于心血管及代谢领域，拥有领先的小核酸药物技术平台，并与美国Arrowhead Pharmaceuticals建立了战略合作关系。

• 管线布局：三款针对心血管及代谢疾病的小核酸药物处于临床开发阶段。

• 技术平台：基于验证的化学修饰及递送技术，确保药物的高效性和安全性。

• 全球策略：采用中美协同开发模式，加速产品上市。

未来展望

VSA003的成功开发，将显著填补HoFH治疗领域的空白，为患者提供更有效的降脂方案。维亚臻将继续与临床机构和专家紧密合作，加速VSA003及其他创新药物的临床进展，推动中国及全球血脂异常患者的治疗水平迈上新台阶。