新药的开发通常以解决临床未满足需求为目标，这在逻辑上应有助于改善整体健康水平。然而，近期《柳叶刀》的一篇论文对这一普遍认知提出了质疑。研究指出，过去20年间，英国国家医疗服务体系（NHS）用于新获批药物的资金，如果转而投入现有医疗服务，可能会产生更多的健康收益。

NICE数据库的调查与发现

来自英美研究团队的分析涵盖了2000年至2020年间NICE（英国国家医疗服务体系卓越研究所）对新药技术的评估，涉及183种药物的339次评估。通过质量调整寿命年（QALYs）这一综合健康衡量标准，研究得出以下关键数据：

• 健康效益与成本对比：

• NICE推荐的药物预计为1982万名患者带来375万个QALYs。

• NHS为此投入了751亿英镑。

• 论文估算，若将这笔资金用于现有服务，预计可带来500万个QALYs，净损失为约125万个QALYs。

• 关键结论：

研究认为，NICE推荐的新药对整体人群健康的累积效益是负面的，损失源于新药高昂的成本挤占了现有服务资源。

药物领域的差异

研究进一步揭示了不同治疗领域的成本效益差异：

1. 抗感染药物：

• 增量成本效益比（ICER）中位数仅为6478英镑，健康效益显著。

• 对NHS的净健康影响为积极。

2. 肿瘤药物：

• ICER中位数高达30000英镑，成本占比居第二（227亿英镑）。

• 导致人口层面约87万QALYs的健康损失。

3. 免疫与心血管药物：

• 分别为成本的两大类（257亿和160亿英镑）。

• 整体健康效益表现一般。

4. 其他领域：

• 眼科、呼吸、胃肠道、内分泌、骨科等领域的药物总体呈正面影响，带来了约36万QALYs的健康增益。

健康支出权衡的争议

这一研究挑战了“新药必然改善健康”的传统观点，认为新药高昂的价格并不总能证明其健康效益的合理性。伦敦政治经济学院教授、研究主要作者Huseyin Naci指出，对于某些患者而言，新药可能是生命的希望，但其开发和支付成本会以牺牲其他医疗服务为代价。

未参与研究的利兹大学卫生经济学家Daniel Howdon进一步表示，这种观点看似违反直觉，但从资源分配的角度来看具有逻辑性。新药的高额投资若未用于更具效益的服务，可能会导致更多的健康损失。

NICE的回应

面对质疑，NICE强调其评估过程的重要性和必要性：

1. 平衡机会成本：

NICE承认新药投资存在机会成本，并表示他们的职责正是确保每一笔投入物有所值。在NHS预算有限的背景下，这种平衡尤为关键。

2. 防止地区不平等：

NICE指出，如果没有其参与，新药仍可能在地方层面被使用，反而可能因地方谈判失去成本控制。此外，这种地方决策可能加剧患者获得治疗机会的不平等。

3. 长远价值：

NICE认为，其参与不仅优化了新药的使用成本，还避免了更多潜在的不公平现象。

启示与反思

这项研究为新药开发的价值评估和资源分配带来了深刻的反思：

• 新药开发与公共健康的平衡：

新药解决了部分临床未满足需求，但其高昂成本需要更严格的成本效益评估。

• 不同领域的权重调整：

抗感染、眼科等领域的健康效益凸显，而肿瘤药物的高成本效益比值得重新审视。

• 政策与机制的优化：

NICE的评估机制虽然面临质疑，但其在资源分配中的协调作用不可或缺。

未来，新药开发的方向和医疗资源的配置需更加精细化，以实现整体健康效益的化。