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ClarIDHy试验是一项3期临床研究,旨在评估艾伏尼布在携带IDH1突变的进展性肝内胆管癌(iCCA)患者中的疗效。试验结果表明,与安慰剂组相比,接受艾伏尼布治疗的患者中位无进展生存期(PFS)延长了1.3个月,这一发现为IDH1突变iCCA患者提供了新的治疗选择。
一位既往接受过治疗的不可切除性iCCA患者,携带IDH1R132突变,接受艾伏尼布(500mg,每日一次)治疗长达26个月,直至疾病进展。在治疗过程中,患者出现局部疾病进展,通过局部间质近距离放射治疗进行额外治疗,同时继续艾伏尼布治疗,直至进一步疾病进展。患者获得了长期疾病控制,PFS达到20个月,且无严重副作用。 另一位转移性iCCA患者,同样携带IDH1R132突变,接受艾伏尼布治疗13个月。患者同样获得了长期疾病控制,PFS为13个月,治疗持续时间与案例一相似,同样未观察到相关副作用。 以上案例表明,艾伏尼布在不可切除或转移性IDH1突变iCCA患者中可实现持续超过12个月的临床反应,显著延长了患者无进展生存期。并且,长期使用艾伏尼布治疗期间,未观察到新的安全信号,这说明使用艾伏尼布治疗安全性良好。这些发现进一步证实了该药物在iCCA患者中的良好耐受性。
这些案例提供了艾伏尼布在IDH1突变iCCA患者中长期应用的初步证据,为临床医生提供了关于治疗持续时间、疗效和安全性的重要信息。未来研究应进一步探索艾伏尼布与其它疗法的联合应用,以优化治疗效果,提高患者生存质量。