培米替尼(Pemigatinib,商品名:Pemazyre) 是一种 FGFR(成纤维细胞生长因子受体)抑制剂,主要用于治疗 携带特定基因突变或重排的肿瘤疾病。目前,培米替尼已被批准用于以下主要适应症:
1. 胆管癌
- 适应症:
- 用于治疗 FGFR2 基因融合或重排 的局部晚期或转移性胆管癌患者,这些患者已经接受过至少一种系统性治疗但病情进展。
- 治疗机制:
- FGFR2 基因融合或重排会异常激活信号通路,促进胆管癌细胞的增殖和生长。培米替尼通过抑制 FGFR 激酶活性,阻断这种异常信号。
- 临床疗效:
- 在FIGHT-202研究中,培米替尼显著提高了患者的 客观缓解率(ORR) 和 无进展生存期(PFS)。
- ORR为约 36%,中位缓解持续时间(DOR)为约 9.1个月。
2. 其他潜在适应症(临床试验阶段)
(1)膀胱癌
- 某些膀胱癌患者(如携带 FGFR3 突变或融合)可能对培米替尼敏感。
- 临床试验显示其在FGFR异常的膀胱癌患者中可能具有疗效。
(2)其他实体瘤
- 研究正在探索培米替尼在 FGFR1/3 突变或融合 的实体瘤(如肺癌、乳腺癌、宫颈癌)中的应用。
3. 使用前的必要条件
- 基因检测:
- 培米替尼的疗效依赖于患者是否携带 FGFR 基因融合或重排。
- 使用前需通过分子检测确认肿瘤的基因状态。
4. 总结
培米替尼目前主要用于治疗 FGFR2 基因融合或重排的胆管癌,并在临床试验中显示出对其他FGFR相关实体瘤的潜在疗效。作为一种靶向治疗药物,其适用性严格依赖于基因检测结果。对于明确适应症的患者,培米替尼可能显著改善预后和生活质量。
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