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索尼德吉(Sonidegib)是一种口服的Smoothened抑制剂,用于治疗由基因突变引起的基底细胞癌(BCC),尤其是那些无法手术或复发的局部进展型基底细胞癌(locally advanced BCC,LA-BCC)或转移性基底细胞癌(metastatic BCC,mBCC)。
索尼德吉通过抑制Hedgehog信号通路的关键分子Smoothened(SMO),从而阻断了这种通路的异常激活。Hedgehog信号通路在基底细胞癌的发展中起着关键作用,许多基底细胞癌的发生与该信号通路的过度激活有关。通过抑制这一信号,索尼德吉可以显著抑制癌细胞的生长和扩散。
临床试验结果:
缓解时间:
持久性效果:
应用范围:
索尼德吉对局部进展型和转移性基底细胞癌的效果较为显著,尤其是在无法手术的患者中,提供了一个有效的治疗选择。它通过抑制Hedgehog信号通路,减缓肿瘤生长,并在许多临床试验中显示出较高的有效率。对于基底细胞癌患者,索尼德吉可作为标准治疗方案之一,尤其是对于那些无法进行手术或放疗的患者。