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问
培米替尼主要是治疗什么疾病的？
答
培米替尼（Pemigatinib，商品名：Pemazyre） 是一种 FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂，主要用于治疗 携带特定基因突变或重排的肿瘤疾病。目前，培米替尼已被批准用于以下主要适应症： 1. 胆管癌 适应症： 用于治疗 FGFR2 基因融合或重排 的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者已经接受过至少一种系统性治疗但病情进展。 治疗机制： FGFR2 基因融合或重排会异常激活信号通路，促进胆管癌细胞的增殖和生长。培米替尼通过抑制 FGFR 激酶活性，阻断这种异常信号。 临床疗效： 在FIGHT-202研究中，培米替尼显著提高了患者的 客观缓解率（ORR） 和 无进展生存期（PFS）。 ORR为约 36%，中位缓解持续时间（DOR）为约 9.1个月。 2. 其他潜在适应症（临床试验阶段） （1）膀胱癌 某些膀胱癌患者（如携带 FGFR3 突变或融合）可能对培米替尼敏感。 临床试验显示其在FGFR异常的膀胱癌患者中可能具有疗效。 （2）其他实体瘤 研究正在探索培米替尼在 FGFR1/3 突变或融合 的实体瘤（如肺癌、乳腺癌、宫颈癌）中的应用。 3. 使用前的必要条件 基因检测： 培米替尼的疗效依赖于患者是否携带 FGFR 基因融合或重排。 使用前需通过分子检测确认肿瘤的基因状态。 4. 总结 培米替尼目前主要用于治疗 FGFR2 基因融合或重排的胆管癌，并在临床试验中显示出对其他FGFR相关实体瘤的潜在疗效。作为一种靶向治疗药物，其适用性严格依赖于基因检测结果。对于明确适应症的患者，培米替尼可能显著改善预后和生活质量。 了解更多疾病及药品的相关问题，可选择客服在线咨询，医无忧为您专业解答，解决您的难题。
2025-01-08 09:12
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