索尼德吉（Sonidegib）是一种口服的Smoothened抑制剂，用于治疗由基因突变引起的基底细胞癌（BCC），尤其是那些无法手术或复发的局部进展型基底细胞癌（locally advanced BCC，LA-BCC）或转移性基底细胞癌（metastatic BCC，mBCC）。 索尼德吉对基底细胞癌的效果 索尼德吉通过抑制Hedgehog信号通路的关键分子Smoothened（SMO），从而阻断了这种通路的异常激活。Hedgehog信号通路在基底细胞癌的发展中起着关键作用，许多基底细胞癌的发生与该信号通路的过度激活有关。通过抑制这一信号，索尼德吉可以显著抑制癌细胞的生长和扩散。 治疗效果 临床试验结果： 在临床试验中，索尼德吉已被证明对**局部进展型基底细胞癌（LA-BCC）和转移性基底细胞癌（mBCC）**有显著疗效。 根据BOLT试验（2015年）研究结果，索尼德吉对局部进展型基底细胞癌的总有效率（包括完全缓解和部分缓解）达到约56%。在转移性基底细胞癌中，索尼德吉的有效率也显著高于安慰剂。 对于那些无法手术或无法接受放疗的患者，索尼德吉提供了一种有效的替代治疗选项。 缓解时间： 索尼德吉的治疗效果通常在数月内显现。在一些患者中，可能需要3-6个月才能看到明显的肿瘤缩小或症状改善。 持久性效果： 一些研究表明，索尼德吉在延缓肿瘤进展方面表现出良好的持久性效果。对于无法手术或放疗的患者，索尼德吉作为长期治疗的一个选择，能够有效控制肿瘤的生长。 应用范围： 索尼德吉主要用于无法手术、局部进展型或转移性基底细胞癌患者，特别是对于那些已尝试过其他治疗方法无效的患者。它也可用于局部复发型的基底细胞癌。 总结 索尼德吉对局部进展型和转移性基底细胞癌的效果较为显著，尤其是在无法手术的患者中，提供了一个有效的治疗选择。它通过抑制Hedgehog信号通路，减缓肿瘤生长，并在许多临床试验中显示出较高的有效率。对于基底细胞癌患者，索尼德吉可作为标准治疗方案之一，尤其是对于那些无法进行手术或放疗的患者。 了解更多疾病及药品的相关问题，可选择客服在线咨询，医无忧为您专业解答，解决您的难题。