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塞尔帕替尼用于治疗RET突变或融合的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其它类型的甲状腺癌患者,是美国礼来公司旗下新药,对于RET基因融合的患者有着显著疗效,前期LIBRETTO-001的1/2期研究中,RET融合的晚期NSCLC(非小细胞肺癌)患者,使用赛尔帕替尼进行治疗,结果显示,总人群的客观缓解率ORR达到68%,对于脑转移患者,客观缓解率ORR为91%,中位缓解持续时间DOR为20.3个月,中位无进展生存期为18.4个月。疗效非常持久。
另有一项试验显示,塞尔帕替尼治疗RET改变癌症患者,结果显示,RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的客观缓解率ORR分别为59%和56%。塞尔帕替尼是显示出强大中枢神经系统(CNS)活性的RET靶向药,CNS 客观缓解率ORR高达91%。可见塞尔帕替尼治疗效果显著。
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