普拉替尼(Pralsetinib,商品名:Gavreto)是一种靶向抗癌药物,属于选择性RET激酶抑制剂,专门用于治疗由RET基因突变或RET融合基因驱动的肿瘤。它是一款口服药物,在多种RET相关癌症中表现出良好疗效。
一、适应症(获批治疗)
普拉替尼已获多国药监部门(如FDA、NMPA)批准,适用于以下患者:
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非小细胞肺癌(NSCLC)
- 适用于存在RET融合基因阳性的转移性非小细胞肺癌(经检测确诊)。
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甲状腺髓样癌(MTC)
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甲状腺癌
- 适用于经放射性碘(RAI)治疗无效且存在RET融合基因阳性的转移性甲状腺癌患者。
二、治疗效果
1. 非小细胞肺癌(RET融合阳性)
- 在临床研究中,普拉替尼在既往接受过铂类化疗的患者中,客观缓解率(ORR)约为57%;在初治患者中,ORR可达**70%**以上。
- 部分患者可获得持久缓解,疾病控制率(DCR)更高。
2. 甲状腺癌(RET突变或融合)
- 在RET突变的MTC患者中,ORR可达60%~71%。
- 在RET融合阳性的甲状腺癌患者中,ORR达到89%(放射性碘治疗无效患者)。
三、用法用量
- 推荐剂量:口服,每天一次,每次400mg,空腹服用(进食前至少2小时及进食后至少1小时服用)。
- 治疗周期:持续服用至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。
四、副作用
普拉替尼的常见副作用包括:
1. 常见副作用
- 高血压
- 乏力、疲劳
- 便秘、腹泻
- 肌肉及关节疼痛
- 口腔炎
- 肝功能异常(ALT/AST升高)
2. 严重副作用(需密切关注)
- 间质性肺病(ILD)/肺炎
- 出血事件
- QT间期延长(影响心脏电活动)
- 骨髓抑制(如白细胞减少、贫血)
✅ 应对方法:若出现严重副作用,医生可能会调整剂量或暂停用药。
五、注意事项
- 基因检测:使用普拉替尼前,必须通过基因检测确认患者是否存在RET基因突变或RET融合基因。
- 孕妇及哺乳期禁用:普拉替尼可能对胎儿产生严重影响。
- 监测血压及心脏健康:尤其是存在高血压或心脏疾病史的患者。
- 药物相互作用:应避免与强效CYP3A抑制剂/诱导剂同时使用,以免影响疗效或安全性。
六、购药渠道与价格
- 在国内,普拉替尼已获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。
- 可在大型三甲医院或指定药房凭处方购买。
- 价格较高,建议关注医保报销政策及患者援助项目。
七、总结
普拉替尼是一款专为RET基因突变或融合患者设计的精准靶向药物,针对多种癌症(如NSCLC、MTC)表现出显著疗效。治疗期间需定期监测身体状况,以便及时应对不良反应。服用前务必咨询专业医生,确保合理用药。
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